Hatalmas paradigmaváltás a rák kezelésében
Az Egyesült Államok Kábítószer-ellenőrzési Ügynöksége (FDA) jóváhagyta az első kezelést, amely genetikailag módosítja a beteg sejtjeit a leukémia elleni küzdelemben, és 475 000 dollárba kerül - írja a nytimes.com.
Az új terápia a beteg sejtjeit "élő gyógyszerré" változtatja, és felkészíti őket a betegség felismerésére és megtámadására.
A Kymriah néven forgalmazott és a Novartis által gyártott kezelést agresszív típusú rákban - akut limfoblasztos leukémiában - szenvedő gyermekek és fiatal felnőttek számára engedélyezték. - aki ellenállt a szokásos kezelésnek vagy visszaesett.
A Novartis és más vállalatok jelenleg más rákos megbetegedések génterápiáinak fejlesztésén dolgoznak, és a szakértők a közeljövőben további jóváhagyásokra számítanak. Dr. Scott Gottlieb, az FDA részéről elmondta, hogy több mint 550 kísérleti génterápiát vizsgálnak.
A Kymriah-t egyszer kapják meg a betegek, személyre szabottan és 475 000 dollárba kerül. Ha a beteg a kezelés után az első hónapon belül nem reagál, a Novartis szerint nem kell díjat fizetni. A társaság azt is közölte, hogy pénzügyi segítséget nyújt azoknak a családoknak, akik nem rendelkeznek biztosítással.
A terápia árával kapcsolatban a Novartis tisztviselője elmondta, hogy a csontvelő-transzplantáció, amely képes gyógyítani a leukémia egyes eseteit, még többe kerül, 540 000 és 800 000 dollár között.
Évente mintegy 600 gyermek és fiatal felnőtt jelöltje lehet az új kezelésnek az Egyesült Államokban.
A jóváhagyás nagyrészt a 63 súlyosan beteg gyermek és fiatal felnőtt, akiknél három hónap alatt 83% -os remisszió volt tapasztalható - magas arány, tekintve, hogy a betegség visszatérő vagy ellenáll a kezelésnek, és végzetes.
A kezelést eredetileg a Pennsylvaniai Egyetem kutatói fejlesztették ki, és a Novartis engedélyezte. Az első gyermek, aki terápiát kapott, Emily Whitehead volt, aki 6 éves volt, és a halál közelében volt, amikor a Philadelphiai Gyermekkórházban kezelték. Emily több mint öt éve nem szenved leukémiában.
Hogyan adják be a kezelést?
A Kymriah személyre szabása érdekében a fehérvérsejteket, az úgynevezett T-sejteket, egy engedélyezett orvosi központban eltávolítják a beteg véréből, lefagyasztják, genetikai szerkesztés és szaporítás céljából a Novartisba szállítják, újra lefagyasztják és visszaszállítják az orvosi központba, hogy a betegnek beadják őket. . A feldolgozás várhatóan 22 napot vesz igénybe.
A kezelés 20 jóváhagyott orvosi központ kezdeti hálózatában lesz elérhető, amelyeket egy hónapon belül tanúsítanak. Öt központ készen áll arra, hogy három-öt napon belül megkezdje a T-sejtek kivonását a betegekből - írja a Novartis.
A tanúsításra azért van szükség, mert a géntechnológiával módosított T-sejtek intenzív reakciót válthatnak ki, amelyet néha „citokin-viharnak” is neveznek, ami magas lázban, alacsony vérnyomásban, tüdőgörcsben, neurológiai problémákban és egyéb életveszélyes szövődményekben nyilvánul meg. Az orvosi személyzetnek képzésre van szüksége e reakciók kezeléséhez, és a kórházak tájékoztatást kapnak arról, hogy a Kymriah betegeknek történő beadása előtt meg kell győződniük arról, hogy rendelkeznek a mellékhatások kezeléséhez szükséges gyógyszerrel, a tocilizumabbal, más néven Actemra-val.
Dr. Kevin J. Curran, a manhattani Memorial Sloan Kettering Cancer Center gyermek onkológusa elmondta, hogy kórháza "99% -ban" van a tanúsítási folyamatban, és hamarosan felajánlja a Kymriah-nak.
"Ez egy hatalmas paradigmaváltás, élő gyógyszer alkalmazásával. Nagyon sok reményt ad. Ez a kezdet" - mondta Dr. Curran.
Dr. Carl June, aki a pennsylvaniai egyetemen végzett kezelés fejlesztésén dolgozott, emlékeztetett erre 2010-ben, amikor a tesztek azt mutatták, hogy az első beteg egy hónap után már nem szenved leukémiában, kollégáival nem hitték el. Újabb biopsziát rendeltek el, hogy biztosak lehessenek benne.
"Olyan valószínűtlen volt, hogy ez a kezelés kereskedelemben jóváhagyott terápiává váljon, és most ez az első jóváhagyott génterápia az Egyesült Államokban. Ez annyira különbözik az összes gyógyszerészeti modelltől. Azt hiszem, a rák világa örökre megváltozott."