Hogyan kezeljük a 3. típusú örökletes angioödémát - MedMix
A 3. típusú örökletes angioödéma veszélyes duzzanati rendellenesség. A kutatók szeretnék tisztázni az örökletes betegség okait és kezelési lehetőségeit.
A vérrögök (trombózis) kezelésére kifejlesztett antitest szintén segíthet az életet veszélyeztető duzzanat kezelésében. Valószínű, hogy a kutatók nemrégiben felfedeztek egy olyan általános elvet, amely felhasználható örökletes angioödéma kezelésére - beleértve azokat is, amelyek allergia vagy baleseti sérülések, például traumatikus agysérülés következtében merülnek fel.
Amint a Hamburgi-Eppendorfi Egyetemi Orvosi Központ Klinikai Kémiai és Laboratóriumi Orvostudományi Intézetének tudósai beszámoltak a Journal of Clinical Investigation folyóiratban, a modellek képesek voltak tisztázni a betegség molekuláris mechanizmusát. "Megtudtuk, hogy a betegség a véralvadási fehérje, a XII-es faktor génjének pontmutációjának eredménye" - mondja Prof. Dr. Dr. Thomas Renné, a Hamburg-Eppendorfi Egyetemi Orvosi Központ (UKE) Klinikai Kémiai és Laboratóriumi Orvostudományi Intézetének vezetője. Ennek eredményeként ennek a fehérjének egyetlen helyen hiányzik egy fontos összetevő: a treonin aminosav. Ez azonban a kapcsolódási pont egy cukorszerkezethez (glikán), amely rendesen lefedi a véralvadási faktor felületét. Mivel a glikán nem tud kombinálódni a fehérjével, a faktor teljes molekulaszerkezete megváltozik. "Ez a mutált faktort száz-ezerszer könnyebben aktiválja, mint a normális." Az eredmény: A bradikinin, a duzzanat kialakulásához szükséges folyamatokat elindító hormon feleslegben termelődik.
Örökletes angioödéma és koagulációs faktor
Renné professzor szerint az a felfedezés, miszerint a 3-as típusú örökletes angioödéma a hibás XII koagulációs faktor eredménye, megnyitja az ajtót egy lehetséges új terápia előtt: Az általa vezetett munkacsoport tavaly megmutatta, hogy a XII faktor döntő részt vesz a vérrögképződésben (trombózis).
A "3F7" nevű antitesttel a tudósok először is képesek voltak olyan hatóanyagot előállítani, amely blokkolja a XII koagulációs faktort, és így megakadályozza a vérrögképződést anélkül, hogy fokozná a vérzési hajlamot. "És most bebizonyosodott: Ugyanazon terápiával örökletes angioödéma és esetleg más duzzanatos betegségek is kezelhetők a jövőben" - mondta az UKE kutatója. Ennek az új terápiás elvnek az első klinikai vizsgálatát a következő két évben tervezik.
Forrás: Prof. Dr. Dr. Thomas Renné, a Hamburg-Eppendorfi Egyetemi Orvosi Központ (UKE) Klinikai Kémiai és Laboratóriumi Orvostudományi Intézetének vezetője.