Nyilvántartásai; hemofília és klinikai eredmények - AFH
Február 18-án az Európai Hemofília Konzorcium (EHC) panelbeszélgetést tartott az Európai Parlamentben Brüsszelben a hemofília nyilvántartásokról és a klinikai eredményekről. Első pillantásra egyszerű téma, valójában sokkal összetettebb és egy fontos kérdés középpontjában áll. Susan Cammasnak lehetősége volt részt venni, és elmondja.
"Hozza össze az asztal körül a különböző szereplőket, vagyis a hemofília ellátásában részt vevő különböző típusú embereket, mint pl orvosok, betegek, ipar, politikusok és a szabályozó ügynökségek képviselői lehetővé tette a nyílt beszélgetést a hemofília nyilvántartások kérdésében.
Az Európai Parlament az egyetlen európai intézmény, amelynek képviselői vannak. Az emberek között választják meg, és szolgálják az európai polgárok érdekeit. Mint ilyen, jó, ha közösségi kérdéseket hozunk oda, hogy az Európai Parlament képviselői megalapozott döntéseket hozzanak a jogszabályok kidolgozása során. A hemofília közösség előtt álló kérdések nem különböznek más, a nyilvántartásokat is működtető betegközösségektől, ésA hemofília közösség tapasztalatai valószínűleg alkalmazhatók más orvosi területeken is, gyógyszerek, sőt orvosi eszközök.
A kerekasztal elnökét Cseh Katalin (magyar EP-képviselő) vezette. Részt vettek Dániából, Franciaországból, Indiából, Írországból, Portugáliából, Romániából, Szlovéniából és Svédországból.
Ha az esemény a hemofíliáról szól, akkor azt is meg kell próbálnia szem előtt tartani, hogy ez a kérdés hogyan viszonyulhat más ritka vérzési rendellenességekhez. Jó, ha multidiszciplináris perspektíva van egy adott témában, hogy konstruktívan tudjunk együtt dolgozni a közösség jobb ellátása érdekében.
Központosítás és egységesség: kérdések
Előadásában " Az adatgyűjtés európai és globális megközelítésével kapcsolatos kérdések ”, Cédric Hermans professzor, Cliniques - Universitaires St Luc, (Brüsszel) rámutat, hogy a hemofíliaellátás tíz európai alapelve (EHC/WFH) szerint minden országnak rendelkeznie kell a hemofíliás betegek nemzeti nyilvántartásával, amelyet egy központi szervezet irányít. Szükség van egy erős szervezetre egy nemzeti irányító bizottsággal, amely magában foglalja a betegeket, egy mechanizmust a betegek számára a vérzés bejelentésére és független finanszírozást (amelyet az egészségügyi szolgáltató garantál).
A nyilvántartási adatok felhasználhatók a tervezés, az erőforrás-elosztás és a pontos információkkal szolgáljon a betegek számáról, az előírási szokásokról, a földrajzi megoszlásról és a mellékhatásokról.
Minden nyilvántartást kellő figyelmet kell fordítani a titoktartásra, a nemzeti előírásokra és a helyi legjobb etikai gyakorlatokra.
Ennek a kerekasztalnak az oka a regiszterek témájának azonosítása, hogy ma a regisztertájék kissé zűrzavaros. A mai napig nincs struktúra panuropean e nyilvántartások kezeléséhez, tervezéséhez vagy tárolásához. Néhány országban kiváló nyilvántartások vannak, például Franciaországban a France Coag hálózat és az Egyesült Királyságban, amely nemzeti nyilvántartást vezet. Sikerül releváns adatokat gyűjteni, elemezni és olyan cikkeket publikálni, amelyek valódi hatással vannak a klinikai gyakorlatra, például az inhibitorok kifejlesztésével.
Más országok többségében azonban a nyilvántartások több szintje létezik egymás mellett: Betegnyilvántartás a kezelőközpontban, Regionális nyilvántartások vagy helyben együttműködő kezelési központok, Nemzeti nyilvántartás, Európai és transzregionális nyilvántartások és adatgyűjtések, Nemzetközi adatgyűjtések és nyilvántartások, Ipari kezdeményezésű adatgyűjtés. Különböző érdekelt felek állítják őket különböző időpontokban, és a betegség különböző aspektusaira összpontosítanak, ezért egyes országokban több nemzeti nyilvántartás működik, nulla vagy kisebb interoperabilitással.
Belgiumban például ott, ahol nincs nyilvántartás nemzeti hemofíliás betegek, sok beteg szerepel a helyi nyilvántartásokban, az EUHASS (European Hemophilia Safety Surveillance), a forgalomba hozatalt követő nyilvántartásokban, vagy néhány beteg szerepel a WBDR-ben. Ez nyilvánvalóan a tájékozott beleegyezések megtöbbszörözését idézi elő.
Ez a helyzet nem teszi lehetővé az összes adat vizsgálatát és folytatását. Az értelmes eredmények eléréséhez nagyobb betegcsoportokra van szükség. Ezek az eredmények csak globális adatbázisok segítségével érhetők el. A WFH globális vérzési rendellenességek nyilvántartását (WBDR) úgy alakították ki, hogy az egyes emberek demográfiai, diagnosztikai és klinikai aspektusait hangsúlyozták; a mai napig 38 ország van beírva, 80 HTC-vel (4644 hemofíliás ember).
A nyilvántartási kérdések már egy ideje körül vannak, de a témával újra foglalkozni kell, mivel a kezelés új korszaka jön, amely különböző kezelési koncepciókat hoz. Egyesek már itt vannak, mint a meghosszabbított felezési idő és a bispecifikus antitestek, mások pedig, mint a kiegyensúlyozó szerek és a génterápia, amelyek teljesen megváltoztatják a kezelési tájat, hamarosan megérkeznek.