Remélem a krónikus mielogén leukémia gyógyítását
Francia kutatók megmutatják az antidiabetikum hasznosságát ebben a vérbetegségben szenvedő betegeknél.
Körülbelül tizenöt évvel ezelőtt a célzott terápiák piacra kerülése megnövelte a krónikus mielogén leukémiában (CML) szenvedő emberek várható élettartamát, amely vérbetegségnek évente 600 új esete van Franciaországban. Ezúttal még a gyógymód is küszöbön áll, és egy francia csapat felfedezte azokat a mechanizmusokat, amelyek lehetővé teszik a betegség újraélesztésének kockázatának elfojtását.
A krónikus mielogén leukémiát a fehérvérsejtek túlzott termelődése jellemzi a csontvelőben lévő rosszindulatú őssejtek által. A standard kezelés, célzott terápiák, amelyek gátolják a tirozin-kináz (TK) enzim aktivitását, az ezekből az őssejtekből származó tumorsejteken hatnak. De ez utóbbiak egyelőre nem pusztulnak el, és a kezelés abbahagyása esetén a betegek többségénél felébrednek.
Ennek a fenyegetésnek a kiküszöbölése sikerrel jár a Grálban, amelyben reménykedhet Stéphane Prost (CEA/iMETI), Philippe Rousselot (Mignot kórház, Versailles) és Philippe Leboulch (CEA/iMETI) kutatásai. A Nature folyóiratban szerdán megjelent munkájuk azt mutatja, hogy a 2-es típusú cukorbetegség ellen már engedélyezett és használt gyógyszer, a pioglitazon, megsemmisítheti ezeket a szunnyadó őssejteket, ha a célzott terápiával egyidejűleg adják őket. "A pioglitazon a szunnyadó őssejteket érzékennyé teszi a TK inhibitor hatására", vázlatosan Stéphane Prost. A cél az őssejtek felszámolása, legalábbis kimutathatatlan jelenlét, rendkívül érzékeny elemzések (PCR) során. Ezt teljes molekuláris remissziónak nevezzük.
Ennek az új terápiás kombinációnak az emberekben mutatott hatékonyságának igazolására a kutatók 2012-ben tesztelték először krónikus mieloid leukémiában szenvedő cukorbetegeknél. A vizsgálatot 24 emberrel megismételték, ezúttal nem cukorbetegek. „A pioglitazon fokozza az inzulin hatását, de önmagában nem csökkenti a vércukorszintet. Ezért nem volt veszély a nem cukorbetegek számára ”- magyarázza Stéphane Prost. A betegek azonban csak egy évet kaptak ebből a molekulából, mivel gyanúja merül fel a húgyhólyagrák alacsony fokozott kockázatában hosszú expozíció esetén - magyarázza Dr. Aude Charbonnier (Paoli-Calmettes rákellenes központ), aki klinikai vizsgálatokban vett részt. "Azóta publikált tanulmány azonban megkérdőjelezi ezeket a következtetéseket, amelyek a gyógyszer kivonásához vezettek Franciaországban" - jegyzi meg Stéphane Prost, hozzátéve, hogy más, hasonló tulajdonságokkal rendelkező molekulákat is tesztelni fognak.