ÚJ TERÁPIAI LEHETŐSÉGEK AZ ELSŐDLEGES IMMUNE TROMBOCITOPÉNIÁBAN - A FOGADÓ AGONISTÁK SZEREPE

Peptid jellegű peptid agonisták

elsődleges

Az AMG 531, Romiplostim egy szubkután vagy intravénásan beadott injekciós készítmény, amely nagy affinitással rendelkezik az endogén TPO receptorok iránt, de az endogén TPO-hoz hasonló szerkezetű. A felezési idő 120-140 óra, ezért az alkalmazást hetente végzik. A vérlemezkék az első beadás után az ötödik napon kezdenek növekedni, és a 12-14. Napon tetőznek. Az adag 1-3 µg/kgc/hét között változik, a válasz kb. 50 000/µl trombocita értékkel kifejezve 7 nap elteltével a betegek kb. 25% -ában, ill. első beadás (26).
Ez egy jól tolerálható készítmény, amelyet gyakoribb mellékhatásként említenek, és amelyet a betegek több mint 5% -ánál találtak kezelésben, fejfájásban, aszténiában, arthralgiában. A súlyos mellékhatások a trombózis voltak, amelyet a vérlemezkék hirtelen növekedése és a retikulin növekedése okozott a csontvelőben 24 hetes kezelés után (26,27,28, 29, 30).

60-80%), amelyet trombotikus és fertőző kockázatok terhelnek, amelyeket azonban le lehet küzdeni. Helyénvalónak tartják a splenectomiát 6-12 hónap elteltével elhalasztani, figyelembe véve, hogy az első évben spontán remissziókat lehet elérni (de ezek aránya alacsony,

Newland szerint 5% (3).
A különböző mechanizmusok célzása a Rituximab adagolásán alapul, de a költségek és a fertőzések problémája terheli. A beadott dózis (100 mg/négyzetméter versus a szokásos dózis 375 mg/négyzetméter), az adagolások száma (2–14 nap, 1 gramm/négyzetméteres adagban, szemben 4 heti adagolással szokásos vagy csökkentett adagban), valamint az a tény, Egyes országokban az adminisztráció nem engedélyezett.
A trombopoietin receptor agonisták megjelenése életképes lehetőség az ITP kezelésében mind a splenektomizált, mind a presplenectomia során. A biztonságossági profil, az alkalmazás egyszerűsége, valamint az általános és tartós válaszarány, új, gyakorlatilag nulla immunogén potenciállal rendelkező, nem peptid molekulák felfedezése, új utakat nyit meg az ITP-ben.

1. táblázat: A thrombocytopeniában szenvedő betegek értékelése a primer immun thrombocytopenia vizsgálatával és kezelésével kapcsolatos nemzetközi konszenzusos jelentés szerint (Provan D, Stasi R, Newland A.C et al., BLOOD, vol115, no2, 2010. jan.)