A Biomarin hozza a Palynziq APOTHEKE ADHOC-ot
Berlin - A Biomarin gyártó kibővíti portfólióját, és kiterjeszti a pegvaliase-t tartalmazó Palynziq gyógyszert. A gyógyszert fenilketonuria (PKU) kezelésére használják felnőtteknél és 16 éves és idősebb serdülőknél. Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) márciusban ajánlást adott ki jóváhagyásra.
A Biomarin már évek óta forgalmazza a Kuvant (sapropterin), a hiperfenilalaninémia (HPA) és a PKU kezelésére szolgáló gyógyszert minden korosztályú betegeknél. Ez a szervezet saját tetrahidrobiopterin (BH4) anyagának szintetikus úton előállított másolata. A testnek erre van szüksége ahhoz, hogy fenilalaninból tirozint állítson elő. Az újonnan bevezetett Palynziq tehát a második lehetséges kezelési lehetőséget jelenti az érintettek számára.
A gyógyszert olyan betegeknél javallják, akiknek a fenilalaninszintje meghaladja a 600 µmol/l-t, a korábbi kezelés ellenére, a rendelkezésre álló kezelési lehetőségekkel. A Pegvaliase újszerű hatásmóddal rendelkezik: a pegilezett, rekombináns fenilalanin-ammónia-liáz enzim képes lebontani a fenilalanint, és ezáltal megakadályozni a szervezetben történő felhalmozódását és enyhíteni a tüneteket. A Palynziq tavaly az Egyesült Államokban kapott jóváhagyást.
A hatékonyságot és biztonságosságot a III. Fázisú klinikai vizsgálatok igazolták: 18 hónapos kezelés után a betegek többségének fenilalaninszintje 600 µmol/L alatt volt. Ezenkívül a kognitív és pszichiátriai tünetek javultak a kezelés folytatásával. A Palynziq leggyakoribb mellékhatásai az ízületi fájdalom és az injekció beadásának helyén fellépő reakciók voltak, beleértve az erythemát és a kiütést. A gyógyszer súlyos szisztémás túlérzékenységi reakciókat okozhat, ezért a betegeket tájékoztatni kell arról, hogyan kell viselkedni ilyen esetben, valamint az adrenalininjektor használatáról. Az ilyen injektort a betegnek mindig a keze alatt kell hordania.
A gyógyszer 2,5 mg, 10 és 20 mg injekciós oldatként kapható a piacon, és egyenként 516,71 euró AVK-val rendelkezik. A legnagyobb szilárdság 10 darabos csomagolásban is kapható, ami 4960,12 euróba kerül. Kezdetben a Palynziq-ot heti 2,5 mg-os dózisban adják be egyszer, négy héten keresztül. Ezt követően az injekció erejét és gyakoriságát fokozatosan emelik a napi egyszeri 60 mg-os maximális dózisig, amíg el nem érik a kívánt fenilalanin-szintet.
A PKU ritka, örökletes metabolikus betegség. Minden újszülöttet az 1960-as évek óta teszteltek a betegség szempontjából. A rendellenesség oka egy genetikai változás, amely befolyásolja a fehérje anyagcserét: A betegeknél hiányzik a fenilalanin-hidroxiláz (PAH) enzim, amely tirozinná bontja a sok fehérjetartalmú ételben található fenilalanin aminosavat.
Ha a test nem tudja lebontani a fenilalanint, az aminosav felhalmozódik, és problémákat okozhat az agyban és az idegrendszerben. Az embereknek neurológiai és pszichiátriai rendellenességeik lehetnek, beleértve értelmi fogyatékosságot, szorongást és depressziót. A PKU-ra nincs gyógymód: az érintetteknek be kell tartaniuk az egész életen át tartó étrendet, és csak olyan ételeket kell fogyasztaniuk, amelyekben kevés fenenyalanin van. Ide tartozik mindenekelőtt a gyümölcs, a zöldség és az iparilag előállított, alacsony fehérjetartalmú étel. A legtöbb betegnek azonban nehéz betartania az ilyen étrendet.