A Waylivra (Volanesorsen) új bemutatása az FCS sárga listáján
A Waylivra egy új gyógyszer, amely volanesorsent tartalmaz, familiáris chilomicronemia szindrómában (FCS) szenvedő és magas hasnyálmirigy-gyulladás kockázatának kezelésére.
Milyen típusú gyógyszer a Waylivra és milyen betegségek esetén alkalmazható?
A Waylivra egy új gyógyszer, amelynek volanesorsen hatóanyaga az Akcea Therapeutics. A gyógyszer szedő terápiás kezelésként javallt genetikailag igazolt familiáris chilomicronemia szindrómában (FCS) szenvedő felnőtt betegek étrendjének kíséretében, amikor ezeknek a betegeknek nagy a kockázata a hasnyálmirigy-gyulladás kialakulásának. A Waylivra felírása érdekében a betegeknek elégtelenül kell reagálniuk az étrend és a trigliceridszint-csökkentő terápia kombinációjára.
Hogyan kell alkalmazni a Waylivra-t?
A Waylivra szubkután beadáshoz oldatos injekció formájában kapható. Az egyadagos előretöltött fecskendő 285 mg volanesorsent tartalmaz 1,5 ml oldatban.
A terápiát az FCS-ben szenvedő betegek kezelésében jártas orvosnak kell elkezdenie és felügyelnie. A terápia megkezdése előtt a hipertrigliceridémia másodlagos okait ki kell zárni vagy kezelni kell, ha vannak ilyenek.
A betegeket figyelmeztetni kell arra, hogy az injekciót mindig a kezelőorvos által meghatározott időközönként és a hét ugyanazon napján kell beadni. Az első injekciót a betegnek képzett egészségügyi szakember irányítása alatt kell elvégeznie, és a beteget tájékoztatni kell a követendő lépésekről.
A terápia előtt és alatt ellenőrizni kell a vérlemezkeszámot, és szükség lehet az adag módosítására.
adagolás
Az ajánlott kezdő adag 285 mg 1,5 ml oldatos injekcióban, hetente egyszer szubkután. Ezt a kezdő adagot három hónapon keresztül kell beadni. Az adagot ezután kéthetente egy 285 mg-os injekcióra csökkentik.
A Waylivra-kezelést fel kell függeszteni, ha a szérum triglicerid 9/1-et nem szabad megkezdeni.
Mellékhatások
A klinikai vizsgálatokban a leggyakoribb mellékhatások a vérlemezkék csökkenése (az előzetes jóváhagyási vizsgálatokban a betegek 40% -a) és az injekció beadásának helyén fellépő reakciók (a betegek 82% -a) voltak.
Interakciók
Klinikai gyógyszerinterakciós vizsgálatokat nem végeztek.
Nem ismert, hogy megnő-e a vérzés kockázata, ha a Volanesorsent olyan gyógyszerekkel együtt alkalmazzák, amelyek gátolják a véralvadást vagy csökkentik a vérlemezkék számát, vagy befolyásolják működésüket. Ha a vérlemezkeszám 75 x 109/l alá csökken, mérlegelni kell a vérlemezke-ellenes gyógyszerek, az NSAID-k és az antikoagulánsok leállítását. Ha a vérlemezkeszám 50 x 109/l alatt van, akkor a hatóanyagok e csoportjába tartozó gyógyszereket fel kell függeszteni.
Tanulmányi helyzet
MEGKÖZELÍTÉS tanulmány
A Waylivrát az APPROACH vizsgálatban tesztelték. Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, multicentrikus vizsgálat. A fő felvételi kritérium az FCS diagnózisa volt a chilomicronemia anamnesztikus bizonyítékaival (tejes szérum vagy éhomi trigliceridszint ≥880 mg/dl dokumentálja). Összesen 66 beteget vontak be a vizsgálatba; 1: 1 arányú randomizálást végeztek a hatóanyag és a placebo csoportokban.
Eredmények
A Waylivra a trigliceridszint statisztikailag szignifikáns csökkenését eredményezte a placebóhoz képest. A post-hoc elemzés a pancreatitis alacsonyabb előfordulását is kimutatta az 52 hetes kezelési szakaszban.
CS7 tanulmány
Jelenleg folyamatban van a nyílt címkés CS7 nyomonkövetési vizsgálat, amelyben megvizsgálják a Waylivra biztonságosságát és hatékonyságát az FCS-ben szenvedő betegeknél és hosszú távon.
További információ megtalálható az egészségügyi szakemberek tájékoztatójában.