CRISPR-Cas9, forradalmi DNS-olló a géntechnológiában - Mi van a tányéromon
Megszünteti a genetikai betegségeket, új gyógyszereket készít, módosítja az embrió DNS-ét. A Crispr-Cas9 mindezt lehetővé teheti ... A CRISPR-Cas9 biológiai mechanizmusait 2012-ben fedezte fel a Sciences, nemzetközi tudományos folyóirat) Jennifer Doudna, a Kaliforniában és Emmanuelle Charpentier a berlini Max Planck Biológiai Fertőzések Intézetéből, de az MIT-től Feng Zhangnak voltak jogai a szabadalomra. Ez a 2 nő számos díjat kapott, köztük az Áttörés-díj Alapítványt, a L'Oréal-Unesco Díjat a nőkért a tudományban. Néhányan a közelgő Nobel-díjra is gondolnak ...
Frissítés: 2020. október 7-én, szerdán Jennifer Doudna és Emmanuelle Charpentier éppen most kapta meg a kémiai Nobel-díjat a genomszerkesztésért végzett munkájáért. A CRISPR-Cas9 működésének megértéséhez felidézek néhány genetikai alapismeretet.
Minden sejtünk tartalmaz DNS-t
Emlékeztetőül: a DNS egy kettős spirál, amely jól meghatározott nitrogénbázisok (A, C, G, T) szekvenciájából áll, és amely genetikai információkat tartalmaz. A DNS-t átírják RNS-be (egy szálú szekvencia), amelyet aztán fehérjévé alakítanak át.
Ezen nitrogénbázisok szekvenciái kódot alkotnak. A DNS kódolja a géneket. A gének (a DNS részei) meghatározzák, kik vagyunk (szemszín, hajszín, fehérjeszintézis stb.). Az élő sejtekben a gének megváltoztatása nehéz.
Hogyan működik a CRISPR-Cas9
Néhány évvel ezelőtt a kutatók felfedezték, hogy a baktériumoknak is van egyfajta adaptív immunrendszer (immun memória). A baktériumokat olyan vírusok támadhatják meg, mint a bakteriofágok. Vírustámadás után a baktériumok információkat tárolnak erről a vírus DNS-ről " távtartók ": A CRISPR régiók (rövid palindrom ismétlések csoportosítva és rendszeresen egymástól elosztva) tartalmazzák a rövid ismétlődő szekvenciák és "távtartók" szekvenciák váltakozása. Ezek a távtartókIdegen DNS a gazda integrálja. Ezek a CRISPR szekvenciák megtalálhatók Archeában (az élővilág másik ágában).
Ha ugyanaz a vírus ismét megtámadja a baktériumokat, akkor a Útmutató RNS (gRNS) amely megegyezik a vírus DNS-ével. A Cas9 enzim integrálja ezt az RNS-t, amely elvezeti a kivágandó vírus DNS-hez. Ennek a vírusos DNS-nek a kivágása akkor kezdődik, amikor a Cas9 megtalál egy PAM helyet. A Cas9 fehérje kötődik a cél DNS-hez, és kettős szálú DNS-törést hajt végre. A vírus DNS levágása megöli a vírust. A Cas9 fehérje a család családjába tartozik nukleázok, akik úgy viselkednek olló a DNS-en. A kutatók azt találták, hogy ez a rendszer képes levágni a vírus DNS-t, de az összes DNS-szekvenciát is a pontos hely. A leválasztási hely a sajátosság a bázisok komplementaritása a vezető RNS és a cél DNS között.
Tehát csak egy Útmutató RNS hogy a CRISPR-Cas9 rendszer célzott helyen vágja le a DNS-t. A DNS levágása után ezt a törést homológ rekombinációval vagy nem homológ végcsatlakozással (NHEJ) javítják. A homológ rekombináció a nukleotidszekvenciák cseréje két azonos DNS-molekula között (a sérült kromoszóma és az intakt homológ kromoszóma között). Az NHEJ egyszerűen forrasztja a két elválasztott DNS-szálat.
Ha még nem jött rá, ne habozzon megnézni ezt a kiváló videót:
Egyéb DNS-módosítási technikák:
- A meganukleáz 3D ábrázolása
A meganukleáz nagyon hosszú DNS-szekvenciákat ismer fel (> 12 bázispár). Azáltal, hogy a cél DNS-hez kapcsolódik, kétszálú DNS-törést okoz. Három típus létezik: intronikus meganukleázok, független gének vagy inteinek kódolják.