DCMedikális izomsorvadás; Duchenne, lehetséges innovatív kezelés
A Duchenne-féle izomsorvadás jelei már korán megjelennek
Az ottawai kórház és az ottawai egyetem kutatói új módszert fedeztek fel a Duchenne-féle izomdisztrófia okozta izomfunkció-veszteség kezelésére állatmodellekben. A Cell Stem Cell folyóiratban megjelent tanulmány szerint helyreállították a Duchenne-féle izomdisztrófia által érintett izomsejtek működését, eredményes izomregenerációt és a betegségre jellemző izomerő progresszív veszteségének megelőzését eredményezték.
"Ez hatalmas lépés a Duchenne izomdisztrófia kezelésének új megközelítésének kidolgozásában" - mondta Dr. Michael Rudnicki, az Ottawa Kórház vezető kutatója és a Regeneratív Orvostudományi Program igazgatója és az Ottawai Egyetem professzora. megtartjuk azt az izomerőt és funkciót, amely általában idővel elvész ebben a betegségben. ”.
3600 fiúból 1-en szenvednek betegségben
A Duchenne-féle izomdisztrófia egy örökletes betegség, amely gyengíti az izmokat és életet okoz az élet második vagy harmadik évtizedében. A 3600 fiú közül csaknem egy él ezzel a betegséggel, és jelenleg nincs gyógymód. A Dr. Rudnicki által vezetett csapat korábban olyan mérföldkőnek számított, amely szerint a Duchenne-féle izomdisztrófia nemcsak az izomsejteket, hanem az izomsejteket is érinti. Az izom őssejtjei felelősek az izomrostok helyreállításáért sérülés és testmozgás után. A Duchenne-féle izomdisztrófiában szenvedő embereknél az őssejtek nem termelnek elegendő izomsejtet. Ennek oka, hogy hiányzik belőlük a dystrophin nevű fehérje, amely helyesen célozza meg az új izomsejtek kialakításához szükséges sejtosztódást.
A kutatók azt találták, hogy az epidermális növekedési faktor receptornak (EGFR) nevezett fehérje aktiválása helyreállíthatja ezt az utat és új izomsejteket hozhat létre, anélkül, hogy dystrophinra lenne szükség.
A kutatók a betegség tüneteinek megkezdése előtt beillesztettek egy olyan gént, amely egyenletes EGF-tartalmat produkált egy Duchenne-féle izomdisztrófiás egér izomzatába. Egy hónap elteltével a kezelt egereknél 18% -kal több izomtömeg és kevesebb hegesedés volt, mint a kezeletlen mintáknál. A kezelt egereknél szintén 30% -kal több izomrost volt, és az izmok 32% -kal nagyobb erőt termeltek a kezeletlen egerekhez képest. Az izomműködés visszaállt a normális szint közelébe.
Meg kell találni az adminisztráció módját
Ez a koncepciókon alapuló tanulmány azt mutatja, hogy valójában a Duchenne-féle izomdisztrófiában az izmok javításának módja korrigálható. Az EGF azonban nem lenne praktikus kezelés, mert a fehérje nem juthat el a vérből az izmokba. A kutatók következő lépése egy olyan kis molekulájú gyógyszer megtalálása, amely képes kiváltani ezt az utat és könnyen beadható a véren keresztül. Megvizsgálják ennek az útnak a hosszú távú hatásait is, mivel előfordulhat, hogy egész életen át terápiát kell alkalmazni.
"A Duchenne izomdisztrófia összetett, és valószínűleg a kezelések kombinációjára lesz szükségünk a betegség minden aspektusának kezeléséhez" - mondta Dr. Rudnicki anyag kiadta az ottawai kórház.