Értelmi fogyatékosság etiológiája
Néhány megkeresés miatt szeretném felhívni a figyelmet arra, hogy utalok a fogyatékosság formáinak osztályozására:
Heinz Mьhl (1994): Bevezetés az értelmi fogyatékosok oktatásába. Stuttgart, Berlin, Köln: Kohlhammer

Ezenkívül a leírt tünetek természetesen lehetséges tünetek. Nem minden érintett embernél jelentkeznek az összes felsorolt tünetek.
- az értelmi fogyatékosság mintegy 7-10% -át metabolikusan okozzák
Zavarok a Aminosavanyagcsere
juharfaszirupbetegség (Leucinosis/MSUD)
- autoszomális recesszív tulajdonságként öröklődik
- Bizonyos aminosavakat (leucin, izoleucin és valin) nem lehet lebontani, felhalmozódni a vérben és kiválasztani a vizelettel
- kevesebb, mint 1: 200 000
- újszülötteknél:
- Ivásgyengeség
- Hányás
- Hipotónia
- Légzési gondok
- Görcsrohamok kómáig
- Tábornok:
- A vizelet erősen juharszirup vagy Maggi szagú
- súlyos neurológiai tünetek
- szellemi fogyatékosság
- A tartós károsodást csak a következetes, egész életen át tartó diéta lehető legkorábbi betartásával lehet elkerülni
- autoszomális recesszív tulajdonságként öröklődik
- A hisztidáz hiánya vagy csökkent aktivitása a bőrben és a májban
- Ennek következményei a hisztidinuria és a kapcsolódó alanin és egyéb anyagcserezavarok
- A nyelv fejlődésének zavarai
- Rohamok
- Ataxia
- Alacsony termetű
- sápadt szőke haj
- Diéta (speciális étel, alacsony hisztidinnel)
- autoszomális recesszív tulajdonságként öröklődik
- az élet első napján:
- Hipotónia
- Rohamok
- Apnoe
- letargia
- többnyire halál az élet első hónapjában
- autoszomális recesszív tulajdonságként öröklődik
- Anyagcserezavar
- Könnyű dermatózis
- ritkán kisagyi tünetek
- autoszomális recesszív tulajdonságként öröklődik
- Enzimhiba a homocisztein metabolizmusában
- Következmény: felesleges homocisztein a vérben
- 1: 120 000 - 1: 300 000 (a szerzőtől függően)
- Közép-Európában ritka
- Az érrendszeri endothelium károsodása (következmény: arterioslecosis, valamint trombózisok és embóliumok, amelyek elsősorban az agyat, a szívet, a tüdőt és a vesét érintik)
- Fizikai magas testalkat, arachnodactyly, tölcsér mellkas
- Osteoporosis, amely főleg a csigolyatestek ellapulásához és ezáltal a gerinc deformációjához vezet
- késleltetett mentális fejlődés
- Viselkedési rendellenességek skizofrénia értelmében
- A szem károsodása: lencseelektropia, glaukóma, extrém rövidlátás
- minél fiatalabb az érintett a betegség megjelenésekor, annál gyakoribbak és súlyosabbak a mentális fejlődés zavarai
- autoszomális recesszív tulajdonságként öröklődik
- a 12. kromoszóma hosszú karján egy gén mutálódik
- Az aminosav-anyagcsere zavara:
- Minden állati és növényi eredetű fehérjetartalmú étel a fenilalanin aminosavat tartalmazza.
- Normál esetben egy enzim jelenlétében az emberi májban a fenilalanin tirozinná, egy másik aminosavvá alakul át.
- A PKU-ban szenvedőknél az enzim genetikai mutáció miatt vagy egyáltalán nem, vagy csak részben aktív.
- Ennek eredményeként a fenilalanin tirozinná történő átalakulása teljesen vagy részben hiányzik.
- A fenilalanin felhalmozódik a vérben és a szövetekben, és agykárosodást okoz, ha a PKU-t nem fedezik fel az élet első heteiben, és azonnal kezelik.
- 1: 10 000 - 1: 15 000 (a szerzőtől függően)
- pszichomotoros fejlődési rendellenességek
- Ha nem kezelik, súlyos értelmi fogyatékossághoz vezet (IQ Zavarok aszénhidrátanyagcsere
- A laktóz lebontása
- A galaktóz nem alakítható át teljesen felhasználható energiává, hanem galaktóz-1-foszfátként marad a szövetben
- Galactosemia gyanúja esetén a szokásos étrendet (szoptatás vagy normál bébiétel) le kell állítani, és egy speciális tejre kell cserélni, amely nem tartalmaz laktózt és galaktózt.
- A laktózmentes tejre való áttérés után a gyermek állapota néhány napon belül javul, a májkárosodás és a szemlencse elhomályosulása általában teljesen visszahúzódik.
- Életre szóló, alacsony galaktóz tartalmú étrendre van szükség
- A máj, a lép, a szem, az agy, a test és a csontváz szerkezetének funkcionális rendellenességei
A mukopoliszacharidózis formái:
- Hurler (MPS I)
- Szar (MPS IS)
- Hurler-Scheie vegyület (MPS I H/S)
- Vadász (MPS II)
- Sanphilippo A (MPS III A)
- Sanphilippo B (MPS III B)
- Sanphilippo C (MPS III C)
- Sanphilippo D (MPS III D)
- Morquio A (MPS IV A)
- Morquio B (MPS IV B)
- Maroteaux-Lamy (MPS VI)
- Sly (MPS VII)
- Natowicz (MPS IX)
A lipid és Lipoidanyagcsere
- a meglévő készségek csökkennek
- kiejtve: goschee
- autoszomális recesszív tulajdonságként öröklődik
- A glükocerebrozidáz gén mutációja az 1. kromoszóma hosszú karján
- Lipid metabolikus betegség: A glükocerebrozidáz enzim hiánya
- A glükocerebrozid, amely normálisan a vérsejtek lebomlásakor keletkezik, nem bontható tovább
- A glükocerebrozid felhalmozódása a lebontásért felelős fagocitákban
- ezek az úgynevezett Gaucher sejtek elsősorban a lépben, a májban és a csontvelőben halmozódnak fel, ahol megnagyobbodást és diszfunkciót okoznak
- megnagyobbodott lép és máj
- Csontválságok és infarktusok
- Anémia
- Alvadási rendellenességek
- Növekedési rendellenességek (gyermekeknél)
- nagyon enyhe vagy nagyon súlyos fájdalom
- bármely életkorban előfordulhat
- progresszív betegség.
- 3 típusú Gaucher-szindróma
- 1. típus (krónikus zsigeri forma)
- Hepatosplenomegalia
- Anémia
- Thrombocytopenia
- Csont- és ízületi problémák (krónikus gyulladás és érelzáródás a Gaucher-sejtek miatt)
- Leukocytopenia
- Immunhiány
- A 2-es típus (akut neuropátiás forma) a
- az 1. típusú szervi érintettség mellett
- az idegrendszer súlyos lebontási folyamatai, amelyek az élet első 3 évében halálhoz vezetnek
- 3. típus (szubakut neuropátiás forma)
- mint a 2. típus, de később a betegség kialakulása és enyhébb lefolyása
- A központi idegrendszer bevonása (a mentális képességek progresszív hanyatlása, szemmozgási rendellenességek, viselkedési rendellenességek, motoros motoros rendellenességek és rohamok)
- A betegek ritkán érik el az élet harmadik évtizedét
- 1. típus (krónikus zsigeri forma)
- átlagosan 1: 40 000 ember
- a leggyakoribb az 1. típus,
- A 2. és 3. típus egyaránt nagyon ritka, és kevesebb mint 1: 100 000 embernél fordul elő
- Enzim pótlás
- az 1. és a 3. típusban az enzim állandó, egész életen át tartó infúziói csökkenthetik a lép, a máj és a csontok betegségének tüneteit, és akár le is állhatnak
- nincs hatékony agykárosodás terápia 3. és 2. típusú betegeknél.
- Gyógyítás nem lehetséges
- Ok:
- Génhiba a 11. kromoszómán
- A szfingomielináz enzim aktivitásának hiánya
- A szfingomielint nem lehet megfelelően lebontani, és felhalmozódik a sejtben
- az élet első hónapjaiban kezdődik
- súlyos neurológiai betegség
- Általában 2-5 éven belül halálhoz vezet
- Tünetek:
- Sárgaság a születéskor vagy röviddel azután
- Problémák az evéssel
- kitágult has 3-6 hónapos korban
- az olyan egyszerű készségek elvesztése, mint a gyaloglás, az ülés, a beszéd
- nagyon gyors fizikai romlás
- Oka, mint az A típus
- kevés vagy egyáltalán nincs neurológiai panasz
- nagyon változatos
- Tünetek:
- A korai gyermekkorban felpuffadt gyomor a lép és a máj megnagyobbodása miatt
- általában az első tünetek gyermekkorban (10-12 éves korig)
- A máj és a lép megnagyobbodása
- hematológiai rendellenességek, például vérszegénység
- A tüdő nehézségei, például légszomj, hajlam a fertőzésekre
- Alacsony termetű
- neurológiai rendellenességek
- Ok:
- Génhiba a 18. kromoszómán
- A sejtben (hozzáadott koleszterin és egyéb anyagok) történő szállítás hibája
- Koleszterin és egyéb anyagcseretermékek felhalmozódása
- általában iskoláskorú gyermekeknél (de csecsemőkortól felnőtt korig is kitörhet)
- Tünetek:
- Sárgaság a születéskor vagy röviddel azután
- megnagyobbodott lép és máj
- Problémák a szem fel és le mozgatásával
- Nehézség a végtagok pozícionálásában
- Dysarthria
- Tanulási nehézségek és fokozatos intellektuális hanyatlás
- Kataplexia
- Epilepsziás rohamok
- mélyedések
- Alvászavarok
- Érzékenység a hideg és a hő ellen
- Örökletes betegségek
- az agyat, a gerincvelőt és esetenként a perifériás idegeket érintő neurológiai betegségek
- a központi idegrendszer fehérállományának progresszív degenerációja
- Következmény: néha súlyos neurológiai és pszichológiai rendellenességek jelentkeznek
- sokféle alak miatt különböznek egymástól
- nagyon fokozatosan fordulnak elő
- Gyermekkorban való előfordulás
- Változások a mozdulatsorban és a járásmintában
- Problémák az evéssel és
- Problémák a beszéddel
- Látással és hallással kapcsolatos problémák
- Viselkedési problémák
- A memória és az intelligencia károsodása
- Előfordulás felnőttkorban
- spasztikus bandabetegség
- Érzelmi rendellenesség
- remegés
- Ataxia
- súlyos betegségek
- Az érintett gyermekek várható élettartama nagyon korlátozott
- szűk korlátai vannak a terápiás lehetőségeknek