Mi az a Cystadane?
A Cystadane egy por orális alkalmazásra, amely vízmentes betain hatóanyagot tartalmaz.
A cystadane-t a homocystinuria kezelésére használják. Más kezelésekkel együtt alkalmazzák, például B6-vitaminnal (piridoxin), B12-vitaminnal (kobalamin), foláttal és speciális étrenddel. A homocisztinuria genetikai (örökletes) állapot, amelyben a metionin nevű aminosav nem lehet
a szervezet teljesen metabolizálja. A metionin természetes módon származik az élelmiszer-fehérjékből és az
általában homociszteinné, majd ciszteinné alakul. Homocisztinuriában szenvedő betegeknél a homocisztein nem alakul át ciszteinné, ami a homocisztein felhalmozódásához vezet a vérben és a vizeletben. A homocystinuria tünetei közé tartozik a trombózis (vérrögképződés az erekben), a csont törékenysége, a csontváz változásai, ectopia lentis (olyan állapot, amelyben a lencse rendellenes helyzetben fejlődik ki) és mentális retardáció. Ez az állapot súlyos, és magas a halálozási aránya. A cystadant a metionin metabolizálásához szükséges anyagok (cisztationin-béta-szintetáz [CBS] vagy 5,10-metilén-tetrahidrofolát-reduktáz [MTHFR]) hiánya, vagy egy kobalamin-metabolizmus kofaktor hiánya miatt alkalmazzák a homocisztinuria mindhárom ismert típusára. (CBL).
Mivel a homocisztinuriában szenvedők száma alacsony, a betegséget ritkának tekintik, és 2001. július 9-én a Cystadane-t "ritka betegségek gyógyszere" -nek nevezték el.
A gyógyszert csak receptre lehet beszerezni.
A cystadane-kezelést olyan orvosnak kell felügyelnie, aki rendelkezik tapasztalattal a homocisztinuriában szenvedő betegek kezelésében.
A Cystadane szokásos adagja 10 évesnél idősebb betegeknél napi 6 g, két egyenlő adagra osztva. A 10 évesnél fiatalabb gyermekek napi 100 mg/testtömeg-kg-ot kapnak, két egyenlő adagban. A gyermekek dózisa a kezelésre adott válasz függvényében állítható be (a homocisztein vérszintjének mérésével ellenőrizhető), de a Cystadane napi kétszer több adagban történő beadása
vagy 150 mg/ttkg-nál nagyobb dózisnál nincs további előnye. A kezelés célja az
a homocisztein vérszintjének 15 mikromol alatt vagy a lehető legalacsonyabb szinten tartása. Ez általában egy hónapos kezelés után történik.
A cisztadánt három 100 mg-os, 150 mg-os mérőkanállal és 1 g porral elosztjuk. Közvetlenül beadás előtt teljesen fel kell oldani vízben, gyümölcslében, tejben, tejpor tápszerben vagy ételben.
A betain természetes anyag, amelyet cukornádból nyernek ki. Homocystinuria esetén a betain csökkenti a homocisztein vérszintjét azáltal, hogy megkönnyíti a metilációs reakciót, amely a homociszteint visszaalakítja metioninná. Ez segít csökkenteni az állapot tüneteit.
A cég a szakirodalomban információkat adott a Cystadane-ról. 202 jelentést írtak le, amelyek a cisztadán különböző dózisainak homociszteinszintre gyakorolt hatásait írják le különböző korú, homocisztinuriában szenvedő betegeknél. 140 beteg esetében tájékoztatást nyújtottak a tünetekről, a kezelés dózisáról, időtartamáról és egyéb gyógyszerekről is.
beadva. A legtöbb beteg B6-vitamint, B12-vitamint vagy folátot is kapott. információkészlet
ezeknek a tanulmányoknak az összehasonlítását közzétett jelentésekkel végezték a kezeletlen, ebben a betegségben szenvedő betegek evolúciójáról.
A Cystadane-t kapó betegeknél a homocisztein szintje nagyobb mértékben csökken, mint a kezeletlen betegeknél. Ez a Cystadane-t kapó betegek csaknem háromnegyedének szív- és érrendszeri tünetek (szív és erek) javulásával és az idegrendszer fejlődésével jár. A gyógyszer mind a három típusú homocisztinuriában szenvedő betegeknél hatásos volt.
A Cystadane leggyakoribb mellékhatása (10-ből több mint 1 betegnél észlelhető) a metionin vérszintjének emelkedése volt. A metioninszintet ellenőrizni kell a Cystadane-t kapó betegeknél, mivel ez összefügghet agyödémával (agyödéma). Azok a betegek, akiknél az agyödéma tünetei vannak, például reggeli fejfájás társul
hányás, látási problémák, orvoshoz kell fordulni, mint
A Cystadane abbahagyása. A Cystadane alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
A cystadane nem alkalmazható olyan embereknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a betainra.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy bár a Cystadane-ről kevés tanulmány készült, a gyógyszer más, már meglévő kezelésekkel, például vitamin-kiegészítéssel és speciális étrenddel kombinálva hasznos homocisztinuria esetén. Az EGSZB megjegyzi, hogy a Cystadane nem helyettesíti az egyéb kezeléseket.
A bizottság úgy döntött, hogy a Cystadane előnyei meghaladják a kockázatokat a homocystinuria adjuváns kezelésében, ha az előírásoknak megfelelően alkalmazzák. Javasolt volt az engedély kiadása
Cystadane számára.
A Cystadane-t gyártó cég nyilvántartást hoz létre azokról a betegekről, akik ezt a gyógyszert kapják, hogy ellenőrizzék a gyógyszer biztonságosságát. A társaság figyelemmel kíséri különösen a
agyi ödéma, a betegek kis számában jelentették a gyógyszer tesztelési időszakában.
Az Európai Bizottság 2007. február 15-én megadta az Orphan Europe SARL számára az Európai Unió egész területére érvényes forgalomba hozatali engedélyt a Cystadane számára.
A Cystadane elnevezés ritka betegségek gyógyszereinek regisztrációja itt érhető el. A Cystadane-re vonatkozó teljes EPAR itt található .
Európai Gyógyszerügynökség
Ez a dokumentum az európai nyilvános értékelő jelentés (EPAR) összefoglalója. A dokumentum elmagyarázza, hogy az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) hogyan értékelte az elvégzett vizsgálatokat, hogy ajánlásokat tegyen a gyógyszer alkalmazására vonatkozóan.
Ha további információra van szüksége egészségével vagy kezelésével kapcsolatban, olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez. Ha további információt szeretne a CHMP ajánlásai alapján, olvassa el a tudományos vitát (amely szintén az EPAR része).
23 1B 18 B6 2F 5D 43 A8 E0 61 4A 51 5E A1 D1 C8 1E 60 DA 39 87 5A 7A A7 1B 17 54 D9 75 8A 31 B1 88 95 B5 78 A8 79 12 13 9F 95 01 84 5C 6F 1F B7 96 9D DA C1 03 F3 2A 1A A7 BD 66 41 62 4C 8F B7 91 75 F4 18 EB DC 2A F4 CA 1F B5 D1 CD FF B5 C1 3B 5F 69 30 B5 1C 92 A2 AC 55 E6 B3 C5 D3 2D 24 F2 89 94 6A 60 CC FC 2D 49 06 9C 05 7E 8B 19 51 68 4A 8D B6 43 C7 D7 18 15 EB BC 16 94 87 5F 52