A BIOTERÁPIA GYÓGYSZER-GAZDASÁGI ÉRTÉKELÉSE A REUMATOID ARTHRITIS KEZELÉSÉBEN
A BIOTERÁPIA GYÓGYSZER-GAZDASÁGI ÉRTÉKELÉSE A REUMATOID ARTHRITIS KEZELÉSÉBEN FRANCIAORSZÁGBAN MŰSZAKI RÖVID Prof. Robert Launois Soumaia Ben Hariz, Ph.D. Anastasiia Kabeshova

7.2.3 A DIRICHLET-ELOSZTÁS 58 7.2.4 A GAMMA-ELOSZTÁS 58 7.2.5 A JOG PARAMÉTERÉNEK MEGHATÁROZÁSÁRA VONATKOZÓ MÓDSZEREK 59 7.3 Paraméteres bizonytalanságok kezelése 59 7.3.1 DETerminista érzékenység-elemzés (ASD) 59 7.3.2 Limit határértékek 60 7.3.3 PROBABILISZTIKUS ÉRZÉKENYSÉGI ELEMZÉS (ASP) 60 7.4 A bizonytalanságok elterjedése 61 7.4.1 A MONTE-CARLO D ORDRE SZIMULÁCIÓJA 1 61 7.4.2 A MONTE-CARLO D ORDRE SZIMULÁCIÓJA 2 61 8 8 A bizonytalanság végleges jellemzése 62 8.1 C A NYERTES ESETEK (CPCG) ARÁNYA 62 8.2 A NETTÓ EGÉSZSÉGÜGYI JUTTATÁST (FDCMAX) MAXIMÁLÓ VÁLASZTÁSOK KERETE 62 9 A PROJEKT VÉGREHAJTÁSÁNAK TAPASZTALATAI ÉS SZAKÉRTÉSEI 63 10 Ideiglenes ütemezés 67 11 FELDOLGOZÁS ÉS ORGANIZÁLÁS 69 11.1. FRANCIAORSZÁG 69 12 BIBLIOGRÁFIAI HIVATKOZÁSOK 71 1. FÜGGELÉK: A PROBABILISZTIKUS ÉRZÉKENYSÉGELEMZÉS TELJESÍTMÉNYE VBA ALATT 74
T2A TCL Tevékenységalapú árképzés Tocilizumab, (ROACTEMRA) 6
2. ábra: Algoritmus az RA kezelésére 2014-ben az SFR ajánlásai szerint, II. FÁZIS 1.3.3. III. Szakasz: Kezelés egy anti-TNF első kudarca után Az első biomedicina sikertelenségében szenvedő betegek második anti-TNF-et kaphatnak vagy más hatásmódon alapuló gyógyszer. Sfar szerint jelenleg nincs olyan érv, amely az egyik kezeléstípust részesítené előnyben a másikkal szemben. Mindez a beteg kórtörténetétől és a molekula jellemzőitől függ. Néhány előzetes eredmény azt sugallja, hogy egy eltérő hatásmódú gyógyszer hatékonyabb lehet, mint egy ugyanabba a terápiás osztályba tartozó új kezelés alkalmazása. Ez egy fontos pont, amelyet a hálózati metaanalízis keretében javasolunk tisztázni. 12.
Az alkalmassági kritériumoknak megfelelő cikkek kezelése az Endnote alatt történik. 2.3.2 A kiválasztási folyamat szakaszainak leírása A másolatok eltávolítása után a kiválasztás címekre és kivonatokra, valamint a többi cikk teljes kettős elolvasása után történik. Felépítjük az alább bemutatott típusú folyamatábrát. 17.
A MEDLINE-ben azonosított cikkek teljes listája (n = 383) Kizárt cikkek (n = 160) Okok: - Irodalmi áttekintés, metaanalízis - Rossz jelzés - Megfigyelési tanulmány - Kezelés Az absztrakt olvasásra kiválasztott cikkek (n = 223) A teljes olvasásra kiválasztott cikkek (n = 132) Cikkek kizárva (n = 91) Okok: - Tervezés (kiterjesztés protokollváltással, csak 1 kar .) - Nyelv - Tanulmányok részelemzése A részletesebb elemzéshez kiválasztott cikkek (n = 47) Cikkek kizárt (n = 85) Okok: - ACR kritériumokat nem vittek át - A tanulmányok részelemzése - A második véleményhez kiválasztott tervezési cikkek (n = 21) A cikkeket kizárták (n = 26) Okok: - Pont dátuma (n = 20) - Nyílt címke (n = 2) - Egyéb (ismétlődő, nem forgalomba hozatali engedély dózisa, dózisok összehasonlítása, vizsgált populáció) (n = 4) Végső szelekció (n = 19) - Anti-TNF α IR: 2 cikk (+ RADIATE próba ) - DMARD IR: 17 cikk (az OPTION próbát is beleértve) (+ TOWARD próba) Kizárt cikkek (n = 2) Okok: - A vizsgálati populáció nem anti-TN F α IR, sem DMARD IR IR: nem megfelelő válasz A vizsgálatok minőségét a Jadad skála segítségével értékelik. A klinikai adatokat egy előzetesen meghatározott és az EXCEL 18 alatt rögzített szabványosított rács alapján vonják ki
N (i, i2), ahol i = ai + xi és i
Normál (d,) Ti i i. 22.
Bin (pTi, nti) 2 naplózza (p) = + i, i-vel
Normál (d,) Ti i d-vel
[-, -]. i = 1, k Pontosan ugyanazt a modellt találjuk, mint korábban, azzal a különbséggel, hogy az elemző a megfigyelhető adatoktól függetlenül két d és σ² paraméter formájában a priori átalakítja tudását. Ezek olyan vélemények, amelyeket a kísérleti tervek eredményeinek mérlegelése előtt fogalmaznak meg. A priori törvények több típusa használható. Ha a paraméterekről a priori intuíció nem lehetséges, úgynevezett nem informatív a priori törvényeket alkalmaznak. 23
Norm (µ, σ²), σ² = s²/n a populáció átlagának változékonyságával kapcsolatos bizonytalanság reprezentációja A "központosított egyének" megközelítés: C a T paraméterek eloszlása (például a méret) minta, amely érdekes lehet számunkra annak érdekében, hogy ezeket felhasználhassuk a populációhoz kapcsolódó paraméterek becsléseként. Normális törvény: T