A vér-, plazma- és őssejtbank kulcsfontosságú a különféle betegségekben szenvedő román betegek számára
Szerző: Gabriel Zamfirescu/Megjelenés dátuma: 2020-02-25 17:02
Dr. Wolfgang Knirsch jelenleg Európa legnagyobb hibrid őssejtbankjának vezérigazgatója. Tagja az őssejt-ipar nemzetközi szervezeteinek is. 2015 előtt Dr. Knirsch az egyik európai plazmaszármazék-gyártó alelnöke volt és csaknem 10 évig dolgozott a plazmaiparban.
Riporter: Doktor, mennyire súlyos ma az immunglobulin-ellátás problémája Európában és Romániában?
Dr. Wolfgang Knirsch: Globális értelemben a plazmatermékek története a legtöbb éven át a hiány kezelésével foglalkozik. A legfontosabb figyelembe veendő tényezők a plazma elérhetősége és a meglévő frakcionálóképesség a növekvő kereslethez viszonyítva. Bár az új gyűjtőközpontok körülbelül két év múlva hozhatók létre, a frakcionálási kapacitás növelése legalább öt évig tartó projektektől függ. Ezért azok az országok, amelyek korábban hiányosságokkal szembesültek, számíthatnak erre a jövőben - még akkor is, ha vannak kivételek. Ezt részben ellensúlyozhatja magas árak fizetése legalább a betegek életveszélyes állapotainak kezelésére.
Riporter: Milyen helyzetben van hazánk más európai országokkal összehasonlítva az immunglobulin-felhasználás szempontjából?
Dr. Wolfgang Knirsch: A statisztikák egyértelműen azt mutatják, hogy Romániában az egy főre jutó immunglobulin fogyasztása a legalacsonyabb az Európai Unióban. Például Románia fejenként 17-szer kevesebb immunglobulint használ, mint Németország vagy Franciaország. Még a kelet-európai országok is (pl. Lengyelország vagy Horvátország) 5-6-szor több immunglobulint használnak fejenként, mint Románia.
Románia nagyon alacsony fogyasztása nyilvánvalóan a beadott dózisokból és az alul diagnosztizálásból származik, mert az autoimmun betegségek előfordulása Európában mindenütt közel azonos. Más szóval, országában körülbelül ugyanannyi beteg él ezer lakosra, mint Németországban, Olaszországban vagy a Cseh Köztársaságban, azzal a különbséggel, hogy Romániában kevesebb a diagnosztizált beteg, és a diagnosztizáltak között, mint mondtam, nagyon kevés teljes körű kezelést kapnak.
Riporter: Mit kell tenni ilyen körülmények között a hosszú távú romániai immunglobulin-probléma megoldása érdekében?
Dr. Wolfgang Knirsch: Románia eldöntheti, hogy váljon-e olyan országgá, ahol az immunglobulin és a plazma eredetű termékek ára magas, vagy erőfeszítéseket tehet az autonómia fokozatos elérése érdekében. Véleményem szerint a vér-, plazma- és őssejtbank kulcsfontosságú a különféle immunrendellenességekben szenvedő román betegek számára. Biztonságos immunglobulin-forrásuk lehet itt, Romániában. A romániai plazmagyűjtés a modern plazmaferezis módszerrel megalapozza a plazma eredetű gyógyszerek gyárának felépítését, amelyek közül a legismertebb az immunglobulin. Hadd említsem meg azt is, hogy a donorok plazmájának, akik hasonló baktériumok spektrumának vannak kitéve, további előnyei lehetnek.
Egy ilyen gyárat nyilván nem lehet 2-3 hónap alatt megtenni. Ez több évbe fog telni, de jó tudni, hogy attól a pillanattól kezdve, hogy Románia ténylegesen megkezdi a plazma gyűjtését, az importált immunglobulin függősége gyorsan csökken, mivel határozott szerződések vannak a román plazma feldolgozására külföldi gyárakkal - a nyersanyagot megadják és a késztermékeket előállítják. A frakcionálási eljárás során nyert többlet melléktermékek értékesíthetők, és segíthetnek a rezsiköltségek fedezésében.
"Ha Románia nem kezdi meg gyorsan a plazma gyűjtését, akkor rendkívül ki lesz téve a piaci kockázatoknak! "
Riporter: Hogyan látja ezekben a feltételekben az állami és a magánszféra közötti partnerséget, amelyet kormányzati szinten feltételeztek egy ilyen bank létrehozása érdekében?
Dr. Wolfgang Knirsch: Ennek a banknak az építéséhez szükséges köz- és magánszféra közötti partnerség az egyik megoldás a probléma megoldására. Ez egy jó megoldás, hasonló formákban gyakorolják Európában több helyen. Olaszország, Spanyolország, az északi országok vagy Portugália csak néhány példa azokra az országokra, ahol az állami és a magánvállalkozások olyan partnerséget folytatnak, amelynek eredményeként emberi plazmából származó gyógyszereket biztosítanak. Ha a román állam ezt a megoldást választotta, és meghozta a PPP döntését, akkor következetesen kell haladnia. A legrosszabb az lenne, ha nem csinálnánk semmit, és Románia továbbra is azon kevés európai országok között maradna, amelyek nem gyűjtenek liter plazmát közvetlenül a donoroktól.
Riporter: De szerinted milyen kockázatokkal jár a halogatás? Miért nem folytathatjuk az immunglobulin behozatalát?
Dr. Wolfgang Knirsch: Az immunglobulin iránti globális kereslet nőtt és folyamatosan növekszik, és a kínálat nem képes tartani a keresletet. A 2017-es adatok azt mutatták, hogy Európa ezután biztosította a szükséges plazma 74% -át, és a 2025-re vonatkozó előrejelzés azt mondja, hogy Európa saját gyűjteményének alig több mint 60% -át képes fedezni.
Bármely jóhiszemű szakember következtetése egyértelmű: más vezető európai országok példáját követve Romániának sürgősen el kell kezdenie a plazma gyűjtését, és ezt követően haladéktalanul el kell kezdenie az abból származó gyógyszerek gyárának építését annak érdekében, hogy megfeleljen a betegekre jellemző európai szabványnak. elsődleges immunhiányos állapotban. Ha ezt nem a köz- és magánszféra közötti partnerségen keresztül vagy más formában valósítják meg, Románia rendkívüli módon ki lesz téve a piaci kockázatoknak, és az immunhiányos betegek még jobban szenvednek.!
Riporter: A román PPP projekt felajánlja a magánpartner számára a vér, plazma és őssejtek tömeges gyűjtésének lehetőségét - azokat a termékeket, amelyeket el fog adni a román államnak, ugyanakkor lehetősége lesz külföldön is értékesíteni őket. Ez nem jelent problémát a román betegek számára?
Dr. Wolfgang Knirsch: A román projektben látottak alapján a köz- és magánszféra közötti partnerség magában foglalja a 41 meglévő transzfúziós központ közül 10 beszerzését és korszerűsítését.
A köz- és magánszféra partnersége ugyanakkor előírja a magánpartner kötelezettségét, hogy a román betegek számára szükséges vér, plazma és őssejtek legalább 70% -át biztosítsa. Ezt jelenti a PPP is - ésszerű mennyiségű gyógyászati terméket biztosít a betegek számára. Ez pedig a véradók számának növelését jelenti - ami feltétlenül kívánatos a folyamatosan vérválságban szenvedő Románia számára.
Jelenleg a nemzeti transzfúziós rendszert birtokló román államnak a transzfúzióhoz szükséges vér és vérkomponensek iránti igény csak 40% -át tudja kielégíteni.
A PPP révén a magánpartner nemcsak a szükséges beruházásokkal érkezik, hanem szakértelemmel is hozzájárul a román vérátömlesztési rendszerhez.
Úgy tűnik, hogy az exportpotenciál szigorúan szabályozott, a partnerség alapjául szolgáló dokumentáció szerint. A transzfúzióhoz szükséges vért és vérkomponenseket egyáltalán nem lehet exportálni, és a begyűjtendő plazmát csak a belső piac szükségleteinek kielégítése után lehet exportálni. Ez addig van, amíg a romániai feldolgozó üzem meg nem kezd.
Ezek mind szabványos rendelkezések, amelyek más európai országokban is alkalmazandók, ahol ezen a területen az állami és a magánszféra közötti partnerségek működnek. És aminek Romániában is léteznie kellene, függetlenül attól, hogy a PPP-megoldást folytatja-e, vagy a plazmakollekció liberalizálását.
"A román államnak ismernie kell az érdeklődését. Nem maradhat korlátlan ideig a külső immunglobulin-termelők kezében. "
Riporter: Ezen túlmenően mire kell figyelnie a román államnak, amikor állami és magán társulásba kezd egy vér-, plazma- és őssejtbankért?
Dr. Wolfgang Knirsch: Véleményem szerint nagyon fontos, hogy mindenekelőtt egy átlátható és versenyképes eljárás legyen, amelybe a lehető legtöbb ajánlattevőt hívják meg. A helyesség nagyon fontos, mert nem lehet kétséges a győztesről és általában a PPP-ről. A partnerség sikere az aukció sikerével kezdődik.
Másodszor, a román államnak nagyon világosan kell látnia az érdekét, és meg kell határoznia a szükséges feltételeket, ideértve a súlyos szankciók bevezetését is a két fél kötelezettségének be nem tartása esetén. A magánpartnernek tudnia kell, hogy a nyertes ajánlat által vállalt kötelezettségeket tiszteletben kell tartani, különben súlyos büntetések megfizetésére kényszerítik őket, ami nem enged teret azoknak, akiket hamis ajánlatokkal csábítanak, éppen azért, mert tudják, hogy keveset veszítenek.
Harmadszor: a román államnak gondolkodnia kell az egész ágazat hosszú távú fejlődésén. Véleményem szerint szakemberként a román államnak nemcsak az az érdeke, hogy vér, plazma és őssejteket gyűjtsön európai szabványok szerint, hanem azt is, hogy Romániának van plazmafeldolgozó üzeme immunglobulin és egyéb plazma és vérből származó gyógyszerek. Ha Romániának csak az alapanyagot sikerül összegyűjteni, feldolgozási képességei nélkül, akkor az egyre agresszívabb és koncentráltabb magánszektortól függ. A nemzetközi szervezetek elemzései azt mutatják, hogy az elkövetkező években nemcsak az emberi plazma hiánya növekszik, hanem a termelési kapacitás is, a plazma eredetű gyógyszerek fogyasztásának gyorsított növekedése közepette. Így azok az országok, amelyek területükön nincsenek feldolgozási képességek, hónapokig várják a plazma feldolgozását.
A PPP jelenlegi formája ezt előírja, és felajánlja Romániának, hogy néhány év múlva immunglobulin termelőjévé, sőt exportőrévé váljon.
Riporter: Hogyan látja ebben az összefüggésben Románia másik lehetőségét, nevezetesen a meglévő vérátömlesztési központok korszerűsítését, hogy azok a vérrel együtt plazmát és őssejteket gyűjthessenek, továbbfejlesztett eljárásokkal az európai normák?
Dr. Wolfgang Knirsch: Ez is lehet megoldás, és erre Franciaország is példa, de a leggyakoribb esetek az állami szektor és a magánszektor közötti együttműködés vagy a piac liberalizációja, amely magában foglalja az állam által ellenőrzött központok párhuzamos működését és független szolgáltatók, mind nonprofit szervezetek, mind kereskedelmi társaságok (mint Ausztriában, Németországban, Magyarországon, Csehországban, az Egyesült Államokban). Ennek egyik oka lehet az ilyen típusú tevékenységek keresztfinanszírozása termékek értékesítésével vagy anyagok nemzetközi piacon történő letétbe helyezésével, amelyet egy magánvállalkozás jobban kezelhet.
Tudomásom szerint a transzfúziós központok korszerűsítésére Romániában már régóta szükség volt, és felmerül a kérdés, hogy miért nem készült még el (vagy legalábbis nem kezdődött el), főleg, hogy voltak olyan európai alapok, amelyekhez Románia belépésétől kezdve lehetett hozzáférni. EU, 2007-ben. Megértem azonban, hogy körülbelül 1 millió euró összegű európai finanszírozásra van szükség, pénz tanácsadásra az állami transzfúziós rendszer átszervezéséhez. Ez egy hosszú folyamat első lépése, és ezért gondolom, hogy Romániának párhuzamosan kell lefuttatnia a két folyamatot: egyrészt egy vér-, plazma- és őssejt-bankot, ahol a magánpartner beruházásokkal és különösen szakértelemmel érkezik. másrészt az állami transzfúziós rendszer korszerűsítése, amelynek elsősorban azt kell figyelembe vennie, hogy a jelenlegi személyzetnek meg kell tanulnia az európai normák végrehajtását, amelyek kötelezőek minden transzfúziós vagy plazma-gyűjtő központ számára;.
"Németországban van egy mondásunk: ne kérdezd meg a békákat ha mocsarat akarsz szárítani "
Riporter: Vannak román szakemberek, akik szerint az állami őssejtbankot külön kell megszervezni. Sőt, ugyanazok a szakemberek azt állítják, hogy hiába gyűjtik és tárolják az őssejteket születéskor, tekintve, hogy az utóbbi években egyre kevésbé használják őket, sőt Németország még az őssejtek magánbankoktól történő gyűjtését és felhasználását is megtiltotta.
Dr. Wolfgang Knirsch: Lehet, hogy ez nem egyértelmű vagy félrevezető információkon alapul. Németország nem tiltotta be a vér őssejtjeinek és a méhlepénynek a gyűjtését, tárolását vagy felhasználását. A Vita 34, amely egy német hibrid bank, engedélyeket kapott a német hatóságoktól és a nemzetközi hatóságoktól a vér és a zsinórszövet gyűjtésére, tárolására és felszabadítására. Csak az elmúlt hónapban több kezelési egységet is felszabadítottunk kérésre Németországban, valamint az egész világon. Az agyi bénulás és az autizmus sikeres kezelésének eredményeinek nemrégiben közzététele után különösen a regeneratív kezelések iránti igény erős növekedését tapasztaltuk. És ezt Németország legnagyobb hibrid őssejtbankjának vezérigazgatójaként mondom, amely őssejteket gyűjt és tárol mind családi, mind nyilvános használatra.
Másrészt jelenleg a placenta véréből gyűjtött őssejtek felhasználása alacsony az állami vagy hibrid bankokban tárolt egységek teljes számához képest. Az egyik egyszerű ok az, hogy a regisztrált donorok száma 50-szeresével meghaladja a köldökvérben rendelkezésre álló egységek számát. Egy másik okot az állami bankok által felszámított költségek adhatják, amelyek gyakran meghaladják a 35 000 eurót egyetlen átültetés után. Az állami bankoknak refinanszírozniuk kell magukat transzplantációk értékesítésével, hogy fedezzék a gyűjtemények működési költségeit.
De ez a PPP jelentése: jelentős költségcsökkentés elérése, hogy a születéskor szüretelt őssejtek felhasználása még olcsóbb legyen, mint a perifériás vérben levőké, anélkül hogy bármilyen típusú őssejtet kizárnánk.
Nagyon fontos megérteni, hogy a két rendszerhez szükséges infrastruktúra nagyrészt közös, nevezetesen a gyűjtéshez, teszteléshez, szállításhoz, tároláshoz. Így nincs értelme megduplázni bizonyos költségeket. Másrészt az emberi plazma donorok nyilvántartásba vehető őssejt donorok is lehetnek, akik akkor adományozhatnak, ha van kompatibilis receptor, amelyre vonatkozóan még nincsenek az őssejtek az államban tárolva. Ha a születéskor összegyűjtött őssejtek felhasználásának költségei hasonlóak vagy alacsonyabbak, mint a felnőtt donoroktól gyűjtöttek költségei, akkor az előbbit mindig előnyben kell részesíteni, mivel nem okoznak kilökődési reakciókat a befogadó szervezetből.
Végül, de nem utolsósorban Románia e partnerségi projekt birtokában az egyik legnagyobb regionális őssejtbank lesz, amely számos kutatási projektet vonz majd az őssejtterápiák területén. A világon jelenleg több mint 1000 tanulmány készül ilyen terápiákról. Ezek a tanulmányok főként azokban az országokban koncentrálódnak, amelyek rendelkeznek őssejtbankokkal, jól képzett szakemberekkel és barátságos jogszabályokkal rendelkeznek. Így Románia e kevés ország egyikévé válhat, ahol kidolgozzák a jövő új terápiáit.
A vér-, plazma- és őssejtbank a román betegek számára jobb hozzáférést biztosít mindezekhez az őssejt-terápiákhoz, amelyek egyre többek lesznek, és a román szakemberek lehetőséget kapnak arra, hogy hozzájáruljanak az orvostudomány innovációs erőfeszítéseihez.
Riporter: Melyek azok a veszélyek, amelyeket a román államnak el kell kerülnie a megoldás megvalósításakor?
Dr. Wolfgang Knirsch: Ha a román állam készen áll arra, hogy új oldalt nyisson az orvosi szolgáltatások nyújtása érdekében, és döntsön a vér és a vérkészítmények tekintetében az autonómia hosszú távú tervéről, akkor a legveszélyesebb a felek sajátos érdekeinek tiszteletben tartása a a jelenlegi rendszer. A sikertelenség leggyakoribb oka a csökkenő célok és a lehető legjobb lehetőségtől való eltérés. A külső beszállítókkal kötött szerződéseket szigorúan ellenőrizni kell. A kapacitást reálisan kell megtervezni, nem fantáziadús szinten. A projekthez hűségre és jövőorientált emberekre van szükség. A szakértők aggodalmait komolyan kell venni, de rengeteg dokumentum és bizonyíték áll rendelkezésre arról, hogy egy helyesen és egyszerűen megvalósított projekt nyereséget jelent a gazdaság, az egészségügyi rendszer és a betegek számára.
Németországban van egy mondásunk: ne kérdezd meg a békákat, ha mocsarat akarsz szárítani.
Riporter: És mégis milyen kritikákat fogalmaz meg a román kormány által jóváhagyott formában az állami és a magánszféra partnerségi projektjében?
Dr. Wolfgang Knirsch: Az ilyen típusú projektekkel kapcsolatban nincsenek kritikák. Nagyon értékelem a román kormány ezt a tevékenységét, mert megmutatja a dolgok megváltoztatásának erejét és hajlandóságát.